- 研究数据表明，佩索利单抗能预防泛发性脓疱型银屑病 (GPP) 发作长达48周，疗效优于安慰剂[1]
- 解决了预防不可预知的GPP发作，这一高度未满足的患者需求[2],[3]
- 该研究结果建立在EFFISAYIL™ 1临床试验基础之上，EFFISAYIL™ 1临床试验表明使用佩索利单抗治疗GPP发作，能快速和持久地清除患者脓疱和皮损长达12周[2]
德国殷格翰2023年7月4日 /美通社/ -- 今日，在第 25 届世界皮肤病学大会 (WCD) 上，勃林格殷格翰公布了 EFFISAYIL™ 2 临床试验的最新数据。研究显示，与安慰剂治疗相比，佩索利单抗能显著降低泛发性脓疱型银屑病（GPP） 发作风险 84%长达48周。此外，该试验纳入123 名患者，试验证明接受高剂量组的患者在接受佩索利单抗治疗4 周后没有出现GPP发作。[1] 耶鲁大学医学院皮肤科临床教授 Bruce Strober 表示："EFFISAYIL™ 2 是首个也是规模最大的评估预防 GPP 发作的跨国随机临床研究。这些结果为 IL-36 信号传导通路在 GPP 发病机制中的作用提供了进一步令人信服的临床证据。 展望未来，我们希望皮肤科医生不仅有针对治疗 GPP 发作的疗法，还能在将来有效地预防GPP发作。" GPP 发作的特点是全身会出现疼痛性的脓疱，通常需要紧急诊疗，并可能导致严重的、危及生命的并发症，如脓毒症、休克和多系统器官衰竭。[3]除了 GPP 发作的急性病痛外，下一次发作的不确定性也给患者带来了沉重的心理负担。[3],[4] 国际银屑病协会联合会（IFPA） 执行董事 Frida Dunger Johnsson 表示："我们在国际银屑病协会联合会遇到了一些GPP 患者，他们分享了因疾病而造成的身体疼痛，以及疾病发作带来的精神负担。任何在减轻疾病负担方面取得的进展都会改善 GPP 患者的生活质量。" 勃林格殷格翰人用药品业务负责人 Carinne Brouillon 表示："通过我们全面的 EFFISAYIL™ 临床计划，我们已经为 GPP 发作患者带来了佩索利单抗，这是一项重大进步。EFFISAYIL™ 2 试验结果则建立在这一成功的基础上，让我们更接近实现我们的最终目标，那就是让 GPP 患者拥有一个疾病不再发作的未来。" 佩索利单抗（中国商品名：圣利卓®）作为预防GPP发作的在研药物，近期获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 和中国国家药品监督管理局 (NMPA) 药品审评中心 (CDE) 授予的突破性疗法认定 (BTD)。 EFFISAYIL™ 2 临床试验显示佩索利单抗具有良好的安全性，使用佩索利单抗和安慰剂治疗的患者不良事件发生率相似。[1] 圣利卓®拟定新适应症 -- 用于预防GPP发作，已于今年5月全球率先在华递交上市申请，早于欧美日，开创了行业先河。值得一提的是，6月29日，CDE已正式授予圣利卓®该拟定新适应症优先审评审批资格。 关于佩索利单抗 佩索利单抗是一款新型人源化选择性抗体，可阻断白介素 -36 受体 (IL-36R) 的激活。IL-36通路是免疫系统内的一种信号通路，已被证明与GPP等多种自身炎症性疾病的发病机制有关。[2],[4],[5] 佩索利单抗已在一项随机、安慰剂对照试验中获得了具有统计学意义的结果，亦成为首个获批专门靶向 IL-36 通路治疗 成人GPP发作的疗法。2到目前为止，圣利卓®已在包括美国、日本、中国大陆和欧盟等40多个国家获得监管机构批准，用于治疗成人GPP发作。[6],[7] 目前，佩索利单抗还被开发用于其他IL-36介导的皮肤疾病。[8] EFFISAYILTM临床试验项目包括： EFFISAYIL™ 临床试验在最大和最广泛的 GPP 患者群体中评估专门针对 IL-36 通路的GPP治疗。[2],[9],[10] - EFFISAYILTM 1：一项II期临床试验显示，单次静脉注射佩索利单抗可以使GPP发作患者实现快速的脓疱和皮损清除，在最多２针治疗后，疗效长达12周。[2]基于这一研究结果，佩索利单抗（圣利卓®）在多个主要市场成为首个获批专门针对成人GPP发作的疗法。[2],[6],[7]
- EFFISAYIL™ 2:一项 IIb 期研究表明佩索利单抗可有效预防 GPP 发作，显著降低GPP发作风险长达 48 周，高剂量组治疗第 4 周后患者未出现发作。[1]
- EFFISAYIL™ ON:一项开放标签扩展研究，旨在评估佩索利单抗在参与过此前佩索利单抗临床试验的GPP患者中的长期安全性和有效性。[10]
关于泛发性脓疱型银屑病（GPP） GPP 是一种罕见、慢性的、通常发作不可预测且可能危及生命的系统性中性粒细胞皮肤病，其在遗传和临床上与斑块型银屑病不同。[4],[11] GPP 是由中性粒细胞（一种白细胞）在皮肤中积聚引起的，会在全身广泛爆发疼痛性的无菌性脓疱。[4],[11] GPP患者的临床病程各不相同，有些患者的疾病会反复发作，而另一些患者疾病持续存在且间歇性发作。[11]虽然 GPP 发作的严重程度各不相同，但若不及时治疗，可能会出现败血症和多系统器官衰竭等并发症，可能会危及生命。[4]这种慢性全身性疾病会对患者的生活质量产生重大影响，并增加医疗负担。[12] 虽然流行病学数据因地理区域而异，但患病率估计值从每 10 万人 0.18 到 46 不等，女性患者多于男性。[13],[14],[15] 对于能够预防GPP反复发作，且具有可接受的安全性的疗法存在着高度未满足的需求。[2],[3] References | [1] Lebwohl M et al. Spesolimab for the prevention of generalized pustular psoriasis (GPP) flares: Results from the randomized, placebo-controlled trial Effisayil 2. Abstract presented at the 25th World Congress of Dermatology July 2023, Singapore. | [2] Bachelez H et al. Trial of spesolimab for generalized pustular psoriasis. NEJM. 2021;385:2431–2440. | [3] Puig L et al. Generalized pustular psoriasis: a global Delphi consensus on clinical course, diagnosis, treatment goals, and disease management. J Eur Acad Dermatol Venereol. 2023;37:737–752. | [4] Crowley JJ, et al. A brief guide to pustular psoriasis for primary care providers, Postgraduate Medicine. 2021;133:330–344. | [5] Furue K, et al. Highlighting interleukin-36 signaling in plaque psoriasis and pustular psoriasis. Acta Derm Venereol. 2018;98:5–13. | [6] Federal Drug Administration. New drug approvals for 2022. Available at: https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2022. Accessed June 2023. | [7] EC approval statement (data on file). | [8] A study to test whether spesolimab helps people with a skin disease called hidradenitis suppurativa. Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04762277. Accessed June 2023. | [9] A study to test whether BI 655130 (spesolimab) prevents flare-ups in patients with generalized pustular psoriasis. Available at: www.clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT04399837?term=Boehringer. Accessed June 2023. | [10] Effisayil ON: An open-label, long term extension study to assess the safety and efficacy of spesolimab treatment in patients with generalized pustular psoriasis (GPP). Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03886246?term=Effisayil&draw=2&rank=1. Accessed June 2023. | [11] Navarini AA, et al. European consensus statement on phenotypes of pustular psoriasis. JEADV. 2017;31:1792–1799. | [12] Hanna M, et al. Economic burden of generalized pustular psoriasis and palmoplantar pustulosis in the United States. Curr Med Res Opin. 2021. 37(5):735–742. | [13] Duarte GV, et al. Generalized pustular psoriasis in Brazil: A public claims database study. JAAD Int. 2022;6:61–67. | [14] Löfvendahl S, et al. Prevalence and incidence of generalized pustular psoriasis in Sweden: a population-based register study. Br J Dermatol. 2022;186:919–920. | [15] Zheng M, et al. The prevalence and disease characteristics of generalized pustular psoriasis. Am J Clin Dermatol. 2022;23 (Suppl 1):5–12. |
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